制藥行業(yè)的新領(lǐng)導(dǎo)層正在最終適應(yīng)世界上最著名的藥品定價(jià)和準(zhǔn)入仲裁機(jī)構(gòu)——英國(guó)的國(guó)家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）。大衛(wèi)·海斯藍(lán)教授（他的學(xué)術(shù)醫(yī)藥職業(yè)生涯開(kāi)始于英國(guó)國(guó)民衛(wèi)生服務(wù)體系（NHS）內(nèi)的農(nóng)村全科醫(yī)生）2013年4月成為英國(guó)國(guó)家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所主席，接替了直言不諱的邁克爾·羅林斯，而羅林斯獨(dú)自一人將健康技術(shù)評(píng)估的使用制度化，推動(dòng)了英國(guó)以及其他許多國(guó)家的醫(yī)療實(shí)踐中的藥品使用決策。

　　過(guò)去18個(gè)月，這位謙遜而又溫和的“醫(yī)生之父”備受公眾質(zhì)疑。哈斯拉姆對(duì)《藥品價(jià)格監(jiān)管計(jì)劃（PPRS）》（1月開(kāi)始實(shí)施）做出了頗具爭(zhēng)議的修改，目前正在與政府、行業(yè)和其他利益相關(guān)方進(jìn)行的漫長(zhǎng)協(xié)商中扮演重要的角色，此次協(xié)商的對(duì)象是一種新興的基于價(jià)值的評(píng)估（VBA）工具，這種工具旨在闡明英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所有關(guān)英國(guó)國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系新藥品報(bào)銷(xiāo)的指導(dǎo)準(zhǔn)則。上個(gè)月，哈斯拉姆幫助審查了英國(guó)國(guó)家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所就一種孤兒藥物提出的第一次建議，采用一種新型的高度專(zhuān)業(yè)化技術(shù)（HST）流程來(lái)加速醫(yī)療需求未得到滿(mǎn)足的領(lǐng)域中的藥品供應(yīng)決策。然后，公眾不斷質(zhì)疑英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所采取的癌癥藥品評(píng)估方法，由于目前行業(yè)實(shí)驗(yàn)室出現(xiàn)的許多新療法非常復(fù)雜，而且藥效沒(méi)有得到證實(shí)，這種方法成為了標(biāo)準(zhǔn)成本效益度量指標(biāo)的活靶。

　　哈斯拉姆做出的其他重大的承諾包括利用定制化評(píng)估產(chǎn)生的新收入來(lái)擴(kuò)大英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所的國(guó)際活動(dòng)范圍，以及為其他健康技術(shù)評(píng)估機(jī)構(gòu)提供咨詢(xún)服務(wù)。印度喀拉拉邦婦產(chǎn)科醫(yī)院護(hù)理指南項(xiàng)目、越南健康技術(shù)評(píng)估能力建設(shè)支持以及塞浦路斯的臨床實(shí)踐指南的實(shí)施項(xiàng)目只是英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所走向海外的幾個(gè)例子。

　　噪音

　　在接受《藥企經(jīng)理人》的訪(fǎng)問(wèn)過(guò)程中，哈斯拉姆承認(rèn)他經(jīng)常成為眾矢之的?！拔业墓ぷ魇菐椭?guó)國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系(NHS)把錢(qián)花在刀刃上。在這里工作的所有的人都是這樣的。我們必須認(rèn)識(shí)到，我們的每一分錢(qián)醫(yī)療支出都只能支出一次。我們想要而且應(yīng)該從這種支出中獲得真正的利益?！?/p>

　　作為一名醫(yī)生，哈斯拉姆直言不諱的指出，他最關(guān)心的是受到英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所決策影響的每個(gè)病人的福利。他對(duì)患者利益的定義是非常廣泛的，包括通過(guò)媒體發(fā)出倡議的人或者擔(dān)任顧問(wèn)委員會(huì)專(zhuān)家成員的人、患有英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所正在研究的疾病的患者——甚至還包括因?yàn)樘幘程厥舛鵁o(wú)法直接從新藥品或醫(yī)療器械普及中獲益的默默無(wú)聞的人?！拔覀兊囊粋€(gè)關(guān)鍵職責(zé)就是識(shí)別每一次技術(shù)評(píng)估的結(jié)果如何影響其他醫(yī)療資源。這筆錢(qián)還可以用在其他什么地方？誰(shuí)將被忽視？”

　　當(dāng)被問(wèn)及英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所是否能夠逃脫英國(guó)媒體有關(guān)“不讓病重患者獲得救命藥品”的指責(zé)時(shí)，哈斯拉姆笑了。他說(shuō)，他無(wú)法決定媒體是否會(huì)停止使用這樣的頭條新聞來(lái)引發(fā)爭(zhēng)論，同時(shí)他也指出，媒體往往發(fā)布相互矛盾的信息，最終讓公眾一頭霧水?！拔覀兘?jīng)常發(fā)現(xiàn)，英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所在報(bào)紙的頭版頭條中受到批判，但是在報(bào)紙內(nèi)頁(yè)，卻又報(bào)道說(shuō)國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系應(yīng)該對(duì)不遵守英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所的指導(dǎo)準(zhǔn)則負(fù)責(zé)?！惫估氛f(shuō)?！拔疫^(guò)去認(rèn)為魚(yú)和熊掌不能兼得，但是顯然一些媒體從業(yè)人員確實(shí)是這樣做的。”

　　他以更加嚴(yán)肅的語(yǔ)調(diào)承認(rèn)，患者權(quán)益倡導(dǎo)者起到了重要作用，他們不斷游說(shuō)，而且經(jīng)常提出棘手的問(wèn)題?！笆冀K都會(huì)存在壓力集團(tuán)，他們專(zhuān)注于特定的疾病和特定的藥品。他們會(huì)大放闕詞，而且他們有權(quán)這樣做——這就是他們的工作。但是英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所和我要對(duì)所有那些不發(fā)聲的人負(fù)責(zé)。當(dāng)最強(qiáng)音勝出時(shí)，沉默的大多數(shù)會(huì)被出局，所以我們必須要做的是兼顧二者?！?/p>

　　新手

　　哈斯拉姆意識(shí)到，羅林斯（從1999年4月到2013年3月，擔(dān)任英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所創(chuàng)始主席一職長(zhǎng)達(dá)14年）是前無(wú)古人，后無(wú)來(lái)者。他并不回避比較，但是他指出：“想要成為另外一個(gè)羅林斯簡(jiǎn)直是不可能的事情。他是獨(dú)一無(wú)二的。他是藥品和藥品使用相關(guān)問(wèn)題的許多方面的世界權(quán)威。我從來(lái)都沒(méi)有想步他后塵。實(shí)際上，我目前的工作與他不同，因?yàn)闄C(jī)構(gòu)本身在變化，這是意料之中的?！?/p>

　　哈斯拉姆解釋說(shuō)，英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所現(xiàn)在承擔(dān)著非常多元化的使命，而他發(fā)揮了自己早期作為普通科醫(yī)生的優(yōu)勢(shì)，在擔(dān)任普通科醫(yī)生時(shí)，他習(xí)慣于將每一種疾病都視為不可想象。英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所最初建立于1999年，宗旨是解決藥品的“郵編處方”問(wèn)題，因?yàn)橛?guó)國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系內(nèi)的藥品使用存在許多地理差異。如今，該機(jī)構(gòu)的任務(wù)包括新藥品評(píng)估、制定臨床指導(dǎo)準(zhǔn)則或者制定社會(huì)醫(yī)療中的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)。

　　哈斯拉姆表示，當(dāng)英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所的職位出現(xiàn)在他眼前時(shí)，他意識(shí)到這個(gè)崗位不僅僅是技術(shù)評(píng)估?！坝?guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所是一家擁有特別廣泛的使命的組織，我們不僅要處理孤兒藥，還要在家庭環(huán)境中提供姑息治療。正是這么廣泛的職責(zé)范圍讓我覺(jué)得我的醫(yī)生背景可以起到作用?！惫估方忉屨f(shuō)?！白鳛橐幻胀漆t(yī)生，你不知道接下來(lái)會(huì)發(fā)生什么。下一個(gè)走進(jìn)來(lái)的患者會(huì)追問(wèn)你藥品的任何方面。全科醫(yī)生的技能是傾聽(tīng)并且與患者合作了解他們的擔(dān)憂(yōu)和期望。他們生活中面臨的問(wèn)題的原因。這正好適合我作為英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所主席的角色，不論是與政府部長(zhǎng)、企業(yè)經(jīng)理人、患者團(tuán)體、新聞?dòng)浾哌€是任何其他人會(huì)談。我必須要做的第一件事就是了解他們從哪里來(lái)?！?/p>

　　第一年：晴天霹靂

　　哈斯拉姆知道，他在2013年4月入職后將要面臨的最大的挑戰(zhàn)就是為患有多種疾病的患者制定指南，他說(shuō)這一指南涵蓋了大多數(shù)患者人口?！芭φ业阶罴训耐緩絹?lái)為每一個(gè)患者保證指南的質(zhì)量是很困難的事情”，但是他認(rèn)為這是英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所的職責(zé)所在。根據(jù)患者身上的差異收集專(zhuān)門(mén)的證據(jù)以及進(jìn)行針對(duì)性的分析一直都是醫(yī)學(xué)界的一個(gè)關(guān)切點(diǎn)，因?yàn)閷?shí)際上不存在“一般”患者這個(gè)事物。英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所對(duì)付這些差異是游刃有余的，他不僅通過(guò)聘請(qǐng)企業(yè)進(jìn)行額外的數(shù)據(jù)處理來(lái)根據(jù)患者的特征研究成本效益的差異方式，而且還提出了“優(yōu)化”的建議。這些建議往往推薦給被認(rèn)為最有可能受益的患者子群體使用。2014年7月之前完成的532項(xiàng)技術(shù)評(píng)估建議中有近五分之一的建議都采用了這種優(yōu)化模式。

　　哈斯拉姆告訴《藥企經(jīng)理人》記者說(shuō)，他汀類(lèi)藥品的審核提出了一些事先沒(méi)有預(yù)見(jiàn)到的問(wèn)題。英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所并不是第一次審核他汀類(lèi)藥品。于今年7月確認(rèn)的最新他汀類(lèi)藥品指南將他汀類(lèi)藥品處方的風(fēng)險(xiǎn)臨界值從20%變?yōu)?0%。臨床指南的調(diào)整使得數(shù)百萬(wàn)國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系內(nèi)的患者有資格獲得他汀類(lèi)藥品的治療。此舉讓英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所再次成為新聞?lì)^條，但是這次媒體指責(zé)的是英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所沒(méi)有對(duì)臨床指南的調(diào)整說(shuō)不——他們的論點(diǎn)是，英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所的建議會(huì)促進(jìn)藥品的進(jìn)一步普及，可能是過(guò)猶不及。資深醫(yī)生團(tuán)體今年6月發(fā)送給哈斯拉姆的一封公開(kāi)信中敦促英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所取消該指南。他們擔(dān)心的問(wèn)題包括隱藏?cái)?shù)據(jù)、行業(yè)偏見(jiàn)以及利益沖突。這一事件還導(dǎo)致了誰(shuí)能夠或者應(yīng)該為英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所專(zhuān)業(yè)技能的問(wèn)題，尤其是在對(duì)方屬于制藥企業(yè)的情況下。

　　哈斯拉姆正在堅(jiān)持執(zhí)行他汀類(lèi)藥品指南，但是他承認(rèn)，該指南給英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所帶來(lái)了一些有趣的問(wèn)題。其中一個(gè)重要的問(wèn)題就是，如果你不能將參與試驗(yàn)的人包含進(jìn)來(lái)但是試驗(yàn)又確立了產(chǎn)品審批的依據(jù)，那么誰(shuí)將在理想的時(shí)點(diǎn)或者接近產(chǎn)品投放的時(shí)間對(duì)這些產(chǎn)品的實(shí)際使用提供專(zhuān)家意見(jiàn)？他指出，英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所已經(jīng)更新了利益沖突政策，修訂案將在英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所委員會(huì)9月份舉行的會(huì)議上提交審核。情況并沒(méi)有多大的變化：重點(diǎn)依然是要求披露外部財(cái)務(wù)利益，外加少數(shù)幾個(gè)自動(dòng)除外的情況。曾經(jīng)參與他汀類(lèi)藥品指南制定工作的專(zhuān)家顧問(wèn)仍然將被邀請(qǐng)參與這項(xiàng)工作，只要他們完全披露自己的利益。英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所官員確認(rèn)，他們有自由裁量權(quán)，即使存在潛在利益沖突證據(jù)的情況下，也可以邀請(qǐng)作為唯一建議來(lái)源的專(zhuān)家參與協(xié)商。哈斯拉姆仍然堅(jiān)持認(rèn)為，英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所的利益沖突政策將保持嚴(yán)格性，他的重點(diǎn)工作是確保完全執(zhí)行該政策。

　　處方地理差異：仍然是一個(gè)議題哈斯拉姆還真誠(chéng)的承認(rèn)，在郵編處方問(wèn)題成為創(chuàng)建該機(jī)構(gòu)的原因后的15年后，郵編處方所反映出的藥品獲取能力的地理差異仍然是一個(gè)問(wèn)題?！拔覀儸F(xiàn)在的處境比以前好很多了，但是仍然存在NICE指南在整個(gè)體系內(nèi)得不到統(tǒng)一執(zhí)行的問(wèn)題。”

　　英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所通過(guò)NICE協(xié)作實(shí)施計(jì)劃來(lái)解決這個(gè)問(wèn)題?！拔覀冋谂c學(xué)術(shù)界、行業(yè)、患者群體和國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系合作，共同弄清楚我們?yōu)槭裁礇](méi)有得到我們想要的普及率，為什么國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系那么緩慢的接受NICE建議?！北M管有關(guān)藥品普及融資的法律要求（以便所有有資格的患者都可以獲得所需的藥品）正在支持積極的技術(shù)評(píng)估，但是仍然存在這樣的問(wèn)題。哈斯拉姆指出，僅僅通過(guò)技術(shù)評(píng)估是無(wú)法達(dá)到法律要求的。“但是，如果我們強(qiáng)制要求進(jìn)行技術(shù)評(píng)估的話(huà)，我會(huì)感到不適應(yīng)。我希望臨床醫(yī)生運(yùn)用自己的智慧和自由裁量權(quán)以及我們的指南來(lái)對(duì)待患者?！?/p>

　　他還指出，在一定程度上，差異是內(nèi)在的，因?yàn)閲?guó)民醫(yī)療服務(wù)體系是圍繞著臨床委任團(tuán)體（CCG）為組織的，這些團(tuán)體擁有必要的預(yù)算來(lái)為英國(guó)各地的人口確定醫(yī)療服務(wù)的優(yōu)先次序并且分配醫(yī)療資源。他還承認(rèn)，這些只是指南，而不是強(qiáng)制規(guī)定。指南的目的是支持臨床醫(yī)生和患者做出決策，決策需要考慮包括多種疾病和患者偏好等各種因素。即使是通才也忙得不可開(kāi)交，哈斯拉姆無(wú)法指望他們關(guān)注所有的指南?！八晕覀冋谂ψ屩改献兊帽M可能容易地被找到，包括協(xié)商過(guò)程中使用的工具。”但是他絕對(duì)反對(duì)的是，專(zhuān)業(yè)人員避免在自己特定的專(zhuān)業(yè)領(lǐng)域執(zhí)行任何指南?！拔沂墙^對(duì)不接受這樣做的。沒(méi)有理由不把關(guān)鍵的信號(hào)傳達(dá)出去，那就是，領(lǐng)域內(nèi)的專(zhuān)家已經(jīng)認(rèn)定這是患者的最佳選擇。英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所制定的世界一流的研究與實(shí)踐相關(guān)的指導(dǎo)準(zhǔn)則并不是用來(lái)束之高閣的?！?/p>

　　癌癥仍然是重點(diǎn)

　　癌癥是唯一一個(gè)在NICE技術(shù)評(píng)估建議中擁有自己專(zhuān)門(mén)的一套統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)的治療領(lǐng)域，這些統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)公布在NICE網(wǎng)站上供所有人查閱。更新到2014年7月的癌癥統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)與標(biāo)準(zhǔn)略有差異：57%的建議是正面的，所有建議中有62%是負(fù)面的（參見(jiàn)圖表）。當(dāng)然，正是負(fù)面的建議被證明是最具爭(zhēng)議的，否決率為所有癌癥建議的33%，與癌癥之外的所有其他評(píng)估相比，這個(gè)比例是后者的兩倍。盡管英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所特別考慮了新藥品在患者壽命終止時(shí)的好處，仍然存在這樣的數(shù)字（這種好處在原本是“否定”的情況下可以贏(yíng)得一個(gè)“肯定”）。英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所采用的壽命終止標(biāo)準(zhǔn)截止2014年7月在癌癥藥品上獲得了14個(gè)“肯定”的決定。

　　英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所通過(guò)公開(kāi)批評(píng)許多癌癥藥品的定價(jià)讓公眾進(jìn)一步關(guān)注了癌癥藥品，該研究所表示，高價(jià)格使得它別選擇，只能拒絕任何正面引導(dǎo)。比如，英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所近期對(duì)羅氏公司的藥品Kadcyla給出了負(fù)面評(píng)估，盡管它認(rèn)為該藥品對(duì)某些患者具有臨床利益。研究所要求羅氏公司降低該藥品的價(jià)格。

　　當(dāng)被問(wèn)及是否擔(dān)心擁有單獨(dú)預(yù)算的NHS癌癥藥品基金（CDF）對(duì)英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所產(chǎn)生的影響時(shí)，哈斯拉姆謹(jǐn)慎地將政治與實(shí)際區(qū)分開(kāi)來(lái)。癌癥藥品基金是一個(gè)儲(chǔ)備基金，為英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所已經(jīng)否決的或者還未提供評(píng)估的癌癥藥品支付費(fèi)用。這是一個(gè)小型基金，今年8月份，該基金才從每年2億英鎊的規(guī)模擴(kuò)展到每年2.8億英鎊。該基金只覆蓋英格蘭，將蘇格蘭和威爾士的國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系內(nèi)患者排除在外。

　　“這是一個(gè)棘手的問(wèn)題。我尊重政府和政客們解決他們認(rèn)為的重要的藥品準(zhǔn)入問(wèn)題的權(quán)利?！惫估氛f(shuō)?！鞍┌Y是一個(gè)特別重要的議題，但是還有其他許多方面也同樣的重要。幾個(gè)月前，我與患有運(yùn)動(dòng)神經(jīng)疾病的患者群體進(jìn)行了一次對(duì)話(huà)。其中有一個(gè)坐在輪椅中的患者淚流滿(mǎn)面的問(wèn)我“癌癥為什么那么特殊？”現(xiàn)在，這是一個(gè)極其難以回答的問(wèn)題。然而，這個(gè)患者問(wèn)對(duì)了。”

　　哈斯拉姆繼續(xù)說(shuō)：“長(zhǎng)期而言，醫(yī)療服務(wù)有必要通過(guò)某種途徑將NICE的流程和癌癥藥品基金的流程整合起來(lái)。這是我們能夠?qū)崿F(xiàn)的目標(biāo)，但是不是一蹴而就的事情。必須要加速這一進(jìn)程，因?yàn)榘┌Y藥品基金將于2016年3月終止。

　　促進(jìn)創(chuàng)新

　　在哈斯拉姆位于倫敦的辦公室與他對(duì)話(huà)的整個(gè)過(guò)程中，哈斯拉姆提到了生物制藥行業(yè)以及該行業(yè)在改善人們生活質(zhì)量中所起的作用。他毫不矯揉造作的說(shuō)道，他完全支持創(chuàng)新藥品進(jìn)程?！拔覀兌夹枰粋€(gè)有活力的強(qiáng)大的生命科學(xué)行業(yè)。我的哥哥在30多歲的時(shí)候死于白血病。但是如果放到今天，他就不會(huì)死去，因?yàn)槲覀儸F(xiàn)在獲得了他那個(gè)時(shí)候無(wú)法獲得的藥品?！?/p>

　　哈斯拉姆并不認(rèn)同其他人對(duì)于仿制藥給創(chuàng)新藥品產(chǎn)生的潛在負(fù)面影響的擔(dān)憂(yōu)。他表示自己在這個(gè)問(wèn)題上是務(wù)實(shí)的?！拔覀儠?huì)將仿制藥納入進(jìn)來(lái)。我們需要考慮哪些藥品被經(jīng)常使用以及可以獲得的數(shù)據(jù)，如果是仿制藥，那么就理由在評(píng)估中使用仿制藥?！彼f(shuō)，未許可的產(chǎn)品也是如此。

　　哈斯拉姆還熱誠(chéng)的指出，企業(yè)可以與英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所合作收集支持創(chuàng)新藥品的推廣所需的證據(jù)。他說(shuō)，這不僅僅關(guān)系到實(shí)施必要的隨機(jī)化受控試驗(yàn)（RCT）。“我們對(duì)隨機(jī)化受控試驗(yàn)的試驗(yàn)背后不存在專(zhuān)制。我們希望為我們?cè)u(píng)估的藥品收集到最適當(dāng)?shù)淖C據(jù)。通過(guò)早期的科學(xué)建議，我們可以幫助行業(yè)收集到支持英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所做出最佳的新藥品判斷的證據(jù)。英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所一直在努力讓行業(yè)在這個(gè)過(guò)程的一開(kāi)始就參與進(jìn)來(lái)?！?/p>

　　哈斯拉姆說(shuō)，涵蓋藥品開(kāi)發(fā)第2階段產(chǎn)品的早期科學(xué)咨詢(xún)服務(wù)“非常流行”。快速查閱統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)就會(huì)發(fā)現(xiàn)，34家公司采用了這種咨詢(xún)服務(wù)，其中17家公司還多次采用了這種服務(wù)。哈斯拉姆不確定有多少家公司真正的執(zhí)行了英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所的建議?！叭绻麄儾徊捎梦覀兊慕ㄗh，我會(huì)感到難以理解?！庇?guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所給企業(yè)提供的建議不具有約束效力，也不能決定英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所自身所做的工作?，F(xiàn)在確定它的影響還為時(shí)尚早，行業(yè)仍然在擔(dān)心英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所是否能夠在實(shí)際評(píng)估開(kāi)始之前改變對(duì)它的實(shí)際需求的認(rèn)識(shí)。風(fēng)險(xiǎn)是鉆進(jìn)死胡同。

　　哈斯拉姆承擔(dān)，如果企業(yè)選擇避免提交新技術(shù)進(jìn)行評(píng)估，他會(huì)感到擔(dān)憂(yōu)。迄今為止，這種情況發(fā)生了18次。“我認(rèn)為這個(gè)統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)是錯(cuò)失的機(jī)會(huì)。國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系希望我們?yōu)樗麄兲峁┗谧罴炎C據(jù)的指導(dǎo)?！?/p>

　　了解更多：新藥品的成本和定價(jià)依庫(kù)珠單抗(eclulizumab)是英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所通過(guò)新的HST流程評(píng)估超孤兒藥品的第一個(gè)例子。3月，當(dāng)該藥品正在接受評(píng)估時(shí)，英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所要求企業(yè)澄清該藥品的高成本。在這個(gè)例子中，“高成本“意味著每名患者每年需要支付34萬(wàn)英鎊的藥費(fèi)—雖然一些專(zhuān)家質(zhì)疑這個(gè)價(jià)格水平，但是現(xiàn)在該藥品似乎是有史以來(lái)價(jià)格最高的藥品。因此第一年使用時(shí)就給國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系造成了5800萬(wàn)英鎊的成本，五年后這個(gè)成本增長(zhǎng)到了8200萬(wàn)英鎊。

　　借助這個(gè)一般性的主題，哈斯拉姆正在呼吁行業(yè)提供價(jià)格透明度。“定價(jià)是一種暗箱操作——實(shí)際上，定價(jià)不是一門(mén)科學(xué)。我就是無(wú)法理解。我并不天真幼稚，我承認(rèn)也理解商業(yè)敏感性。但是如果我們多了解一點(diǎn)定價(jià)原理，這對(duì)我們的委員會(huì)就會(huì)更有利。”他的擔(dān)憂(yōu)不能被誤解為倡導(dǎo)英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所參與定價(jià)?！坝?guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所不負(fù)責(zé)設(shè)定價(jià)格。我們與藥品價(jià)格無(wú)關(guān)，也就是說(shuō)，我們?cè)谄髽I(yè)制定價(jià)格后研究有效性和成本效益。這里的每個(gè)人都深知這一點(diǎn)?！?/p>

　　對(duì)于依庫(kù)珠單抗，英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所9月份發(fā)布了推薦使用該藥品的指南草案。但是，它沒(méi)有忽視定價(jià)和購(gòu)買(mǎi)能力問(wèn)題，而是在其決定中指出，英國(guó)國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系和企業(yè)應(yīng)該考慮如何降低依庫(kù)珠單抗給國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系造成的總體成本。

　　改革的豪言壯語(yǔ)

　　當(dāng)被問(wèn)及對(duì)英國(guó)制藥行業(yè)協(xié)會(huì)（ABPI）主席John Emms最近倡導(dǎo)的英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所章程和使命的“政治改革”時(shí)作何反應(yīng)時(shí)，哈斯拉姆依然鎮(zhèn)定自若。對(duì)于英國(guó)制藥行業(yè)協(xié)會(huì)而言，改革的第一步是放棄質(zhì)量調(diào)整生命年成本（QALY）的做法，這個(gè)做法是英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所成本效益評(píng)估法的基礎(chǔ)。

　　英國(guó)制藥行業(yè)協(xié)會(huì)價(jià)值與準(zhǔn)入主任Paul Catchpole進(jìn)一步指出，英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所要想提高新型創(chuàng)新藥品評(píng)估的“同意”率，可能需要采取新的組織章程。英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所的北方鄰居“蘇格蘭藥品聯(lián)盟”（SMC）也持相同的看法。在對(duì)2013年期間蘇格蘭新藥品準(zhǔn)入進(jìn)行了一次大型評(píng)估之后，健康與福利內(nèi)閣國(guó)務(wù)大臣Alex Neil闡明了他的期望：蘇格蘭藥品聯(lián)盟的變革會(huì)大大提高蘇格蘭患者的藥品獲取能力。觀(guān)察家和業(yè)內(nèi)認(rèn)為此舉相當(dāng)于一個(gè)政治武器，迫使蘇格蘭藥品聯(lián)盟更頻繁的點(diǎn)頭稱(chēng)是。

　　對(duì)此，哈斯拉姆只是笑了笑，指出雖然他需要進(jìn)一步研究，但是他懷疑“自從英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所拿到工作文件以來(lái)，每個(gè)月都接到了與此相同的公文。”

　　PPRS和基于價(jià)值的評(píng)估

　　當(dāng)被問(wèn)及英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所鑒于2014年P(guān)PRS行業(yè)協(xié)議正在改變時(shí)，哈斯拉姆強(qiáng)調(diào)說(shuō)，PPRS沒(méi)有改變英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所的基本成本效益臨界值。這與一些企業(yè)的觀(guān)點(diǎn)背道而馳。比如，羅氏公司在其用于乳腺癌的每年成本為9萬(wàn)英鎊的藥品遭到拒絕后指出，PPRS提供了余地，而英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所沒(méi)有加以運(yùn)用。

　　問(wèn)題之所以變得復(fù)雜化是因?yàn)椋?014年的協(xié)議規(guī)定，當(dāng)國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系的品牌藥品賬單超過(guò)約定的費(fèi)率時(shí)，藥企必須要償還——這個(gè)費(fèi)率對(duì)于今年和下一年被有意保持在統(tǒng)一水平。迄今為止，企業(yè)已經(jīng)按照計(jì)劃分兩次向英國(guó)衛(wèi)生部?jī)斶€了大約1.5億英鎊的資金。未來(lái)可能還會(huì)有更多的償還款流回到英國(guó)衛(wèi)生部。最終，這筆資金將進(jìn)入到國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系，但是沒(méi)有人知道這筆錢(qián)究竟將用在什么地方。

　　因此，有關(guān)PPRS的爭(zhēng)論可能會(huì)繼續(xù)下去?？梢悦鞔_地是，英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所將對(duì)圍繞著更廣泛的價(jià)值定義實(shí)施的藥品評(píng)估的所有元素負(fù)責(zé)——這種評(píng)估現(xiàn)在被稱(chēng)為基于價(jià)值的評(píng)估（VBA），而不是對(duì)基于價(jià)值的定價(jià)（VBP）負(fù)責(zé)。這些變化需要引入疾病負(fù)擔(dān)（BOI）和更廣泛的社會(huì)影響（WSI）度量指標(biāo)，二者仍然在采用QALY方法，只是做了稍微的調(diào)整。英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所從今年3月到6月期間與利益相關(guān)方商談了這些建議書(shū)。

　　哈斯拉姆不會(huì)去猜測(cè)基于價(jià)值的評(píng)估實(shí)際上意味著什么。在英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所提出的概念認(rèn)知中，當(dāng)已經(jīng)存在對(duì)性別歧視或年齡歧視（或者甚至是二者）的擔(dān)憂(yōu)時(shí)，這種評(píng)估方法就是可以理解的了。他勸誡說(shuō)，英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所確實(shí)聆聽(tīng)了截至6月份收到的有關(guān)基于價(jià)值的評(píng)估的協(xié)商反饋意見(jiàn)，包括行業(yè)的評(píng)價(jià)?！拔覀兪盏搅嗽S多回應(yīng)。許多人都關(guān)注基于價(jià)值的評(píng)估。我們會(huì)考慮所有這些回應(yīng)?！?/p>

　　英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所發(fā)布了一份有關(guān)基于價(jià)值的評(píng)估的最新進(jìn)展的委員會(huì)文件，并且在上月舉行的委員會(huì)定期會(huì)議期間討論了這份文件。該文件明確指出，不可能任何人都接受英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所提出的建議書(shū)，這些建議書(shū)匯集了專(zhuān)家工作組的建議，涉及到的專(zhuān)家來(lái)自于英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所、行業(yè)、學(xué)界和患者群體。50多家患者組織（包括癌癥治療倡導(dǎo)組織，比如Cancer 52）也簽署了有關(guān)基于價(jià)值的評(píng)估的公開(kāi)聲明，聲明及表達(dá)了失望，又表示對(duì)建設(shè)性結(jié)果持樂(lè)觀(guān)態(tài)度。

　　最終的結(jié)果可能就是：技術(shù)評(píng)估方法沒(méi)有變化，至少短期來(lái)看不會(huì)有變化。相反，英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所建議不僅要進(jìn)一步考慮基于價(jià)值的評(píng)估及其技術(shù)細(xì)節(jié)，而且還要更廣泛的考慮新藥品的開(kāi)發(fā)、評(píng)估以及在國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系內(nèi)推廣的方式。委員會(huì)在9月舉行的會(huì)議上建議更廣泛的審核創(chuàng)新藥品，而且希望了解人們對(duì)三個(gè)主要建議的認(rèn)識(shí)：

　　在英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所內(nèi)部設(shè)立一個(gè)創(chuàng)新機(jī)構(gòu)，幫助企業(yè)完成從藥品開(kāi)發(fā)到國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系采用藥品的整個(gè)流程。

　　在英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所、英國(guó)國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系（該機(jī)構(gòu)將分配給國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系的資金分配給臨床委任團(tuán)體以及為其提供的專(zhuān)業(yè)服務(wù)付款，包括一些孤兒藥和超級(jí)孤兒藥）和英國(guó)衛(wèi)生部之間正式達(dá)成有關(guān)國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系新藥品支付意愿的協(xié)議。

　　>企業(yè)和國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系之間更有效的交流開(kāi)發(fā)問(wèn)題以及其他相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)。

　　由于2015年5月大選在即，進(jìn)展速度不會(huì)很快。

　　未來(lái)狀態(tài)：英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所和適應(yīng)性許可

　　哈斯拉姆表示，歐洲藥品管理局（EMA）的適應(yīng)性許可示范項(xiàng)目具有真正的潛力?！八鼘椭覀兗?xì)分患者群體，具有現(xiàn)實(shí)意義的證據(jù)生成方式在這里會(huì)起到關(guān)鍵作用。”他說(shuō)，隨著示范項(xiàng)目的展開(kāi)，英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所正在參與討論并且將發(fā)揮自己的作用。該項(xiàng)目尚處于初期階段：示范項(xiàng)目今年3月才宣布，目前為止，歐洲藥品管理局只是受理了企業(yè)為示范項(xiàng)目提交的為數(shù)不多的幾種產(chǎn)品。

　　境外：推廣英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所的理念，而不是它的模式

　　哈斯拉姆對(duì)英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所的國(guó)際化步伐感到驕傲。當(dāng)被問(wèn)及英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所是否想要將其模式推廣到海外時(shí)，他回答說(shuō)：“我們不是布道者，我們只是對(duì)我們收到的請(qǐng)求給予回應(yīng)。我們與各國(guó)進(jìn)行溝通，我們強(qiáng)調(diào)他們必須要弄清楚自己的醫(yī)療體系想要實(shí)現(xiàn)的目標(biāo)。這個(gè)目標(biāo)可能是引入全民醫(yī)療體系，也可能是解決公平問(wèn)題。之后，我們可以幫助他們考慮如何最大限度的實(shí)現(xiàn)目標(biāo)，將每一分錢(qián)都用在刀刃上?！睘榇?，他說(shuō)，英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所只推廣自己的理念。“這意味著與患者和公眾合作，盡可能做到透明和開(kāi)放，而且樹(shù)立我們的專(zhuān)家形象。”

　　更廣泛的區(qū)域聯(lián)系

　　當(dāng)被問(wèn)及英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所與UNnetHTA的關(guān)系時(shí)，哈斯拉姆表示了相同的觀(guān)點(diǎn)。EUnetHTA是歐盟28個(gè)成員國(guó)參與健康技術(shù)評(píng)估的專(zhuān)家組成的網(wǎng)絡(luò)，由歐洲委員會(huì)資助。他指出，“任何最終能夠減少重復(fù)勞動(dòng)的事情都是有益的。但是我不確定我們是否能夠或者應(yīng)該將英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所推廣到全歐洲。畢竟，我們之間的差異真的很關(guān)鍵，比如不同的社會(huì)價(jià)值觀(guān)、醫(yī)療實(shí)踐和重點(diǎn)”。

　　未來(lái)的英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所

　　不出所料，哈斯拉姆對(duì)英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所的未來(lái)充滿(mǎn)信心。即使在被問(wèn)及英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所將如何應(yīng)對(duì)分層藥品評(píng)估的難題時(shí)，他依然表現(xiàn)出樂(lè)觀(guān)的態(tài)度，盡管這種藥品的評(píng)估伴隨著診斷工具之間的復(fù)雜相互作用。他承認(rèn)存在著挑戰(zhàn)，但是同時(shí)也表示，英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所會(huì)與時(shí)俱進(jìn)。

　　“我們完全弄清楚了如何評(píng)估基因組學(xué)研究獲得的創(chuàng)新藥品了嗎？沒(méi)有，但是我們正在努力找到正確的解決辦法?！惫估氛f(shuō)?！拔覀兊膬?yōu)勢(shì)是，我們作為一家組織的目標(biāo)是非常明確的：幫助國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系從數(shù)十億英鎊的藥品費(fèi)用支出中獲得最大化的價(jià)值，不論治療的方案如何?！?/p>

　　訪(fǎng)談結(jié)束時(shí)，哈斯拉姆再次提醒說(shuō)他是一名普通科醫(yī)生——他仍然以鄉(xiāng)村醫(yī)生的思維方式考慮問(wèn)題。他的回答始終揭示了他從從醫(yī)經(jīng)驗(yàn)中獲得的好奇心，他深刻的認(rèn)識(shí)到患者如何通過(guò)國(guó)民醫(yī)療服務(wù)體系尋求護(hù)理和治療。隨著英國(guó)衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所的職責(zé)范圍逐漸拓寬，你可以看到這些全科醫(yī)生的“人際交往技能”如何發(fā)揮重要的作用——而且會(huì)炙手可熱。

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